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  • 关于构建罕见病救治体系的建议
  • 作者:金利泰、洪国赢、孙余省、丛维涛  编辑:于建峰  来源: 民建温医支部  浏览:2230   时间:2015年05月07日
  • 据省政协委员、民建市委常委、温州医科大学教授金利泰反映:罕见病,又称“孤儿病”,是指发病率低、临床上少见的疾病,一般为慢性、遗传性疾病,世界卫生组织将罕见病定义为:患病人数占人口总数的0.65‰-1‰之间的疾病。已经确认的罕见病有5000-6000种,约占人类疾病种类的10%。约有80%的罕见病是由于基因缺陷而导致的先天性疾病。

    目前,我省存在着一定数量的罕见病患者,其中大部分为儿童,涉及病种较多,其治疗、保障等现状普遍存在以下困境:

    一、确诊困难,缺医少药

    低发病率,罕见的临床病例,导致对病症的认知有限,专业医护人员在诊断、治疗、护理等方面的经验不足,误诊、漏诊等情况较多。高达平均10次的转诊率,许多患者因此而错过最佳的治疗时机。罕见病的治疗药物俗称“孤儿药”,因市场需求量小、研发费用高,研发生产企业极少,导致有效的治疗药物品种、数量少。

    二、治疗费用昂贵,医疗政策的有效覆盖面小

    罕见病治疗费用昂贵,如戈谢氏病平均每个月的医疗费用约20万。而绝大多数罕见病尚未被纳入医疗保障体系,仅少数的有效治疗药物被列入医保目录,相关治疗的医保报销政策覆盖率低。绝大多数的患者家庭根本无力承担这笔高昂的医疗支出,“晚治疗”、“不治疗”等现象不断出现,导致患者残疾、过世,进而对社会的稳定造成一定影响。

    三、社会关注少,患者就学、就业等问题突出

    罕见病患者大多丧失劳动能力,甚至有些丧失行动能力,属于极其弱势的群体。社会对此类疾病的认知少,常出现社会群体对此类病患及家庭的“另眼相看”,如学校拒绝接收患者入学;企事业单位拒绝患者入职等。

    我省作为我国经济发达省份之一,各项工作走在全国前列,在罕见病医疗事业方面也应引领全国发展。因此,建议以我省省政府牵头,结合我省实际情况,参考美国、欧盟、澳大利亚等国家的经验,鼓励医疗企业、医疗单位积极开展罕见病防治工作:

    1、尝试开展定点集中治疗,提供医疗保障

    在全省范围内,针对我省目前可医治的罕见病,由医院提出定点治疗医院的申请,相关部门在综合考查医院诊疗实力、区域发病率等情况后,认定一家或多家医院为该种罕见病的治疗医院,有利于该病的最佳治疗和统计(具体可参考温州市人民医院对血友病的综合治疗模式)。同时,及时认证并将有效的孤儿药纳入我省的医保目录,为患者提供良好的医疗政策保障,在一定程度上保证患者能及时就医。

    2、企医互通数据,提高创新能力

    医疗企业与医院积极搭建沟通平台,经常互通研究数据、诊疗数据等,及时更新、掌握所研究罕见病的前沿动态,加速治疗药物的研发、提高诊疗效果。同时,也及时将相关数据提交有关部门,便于政府部门对该病种的了解,并作出及时有效的判断。

    3、用好国家政策,制定我省策略,引进治疗药物,支持企业研发

    2012年国务院印发的《国家药品安全“十二五”规划》中明确提出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”;2013年国家食品药品监督管理总局印发的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》中指出要加快并优先罕见病治疗药物的审评。在良好的大环境中,结合我省罕见病的实际情况,制定相关政策,从国外引进有效的孤儿药,并支持我省医疗企业有序地研发孤儿药,比如:辅助企业进口孤儿药,辅助医疗企业申报新药审评审批工作,尝试逐步减免孤儿药的相关税收等。

    4、加强罕见病知识的普及,提高预防工作效果

    随着医疗技术的发展,医疗水平的提高,病因也被更深层次的发现,治疗和病痛的预防工作也越来越先进。建议以政府部门、医院、医疗企业为牵头,定期组织某种罕见病的治疗交流会,提高患者及患者家属对该病的认知水平,在一定程度上重拾患者及其家属的自信心。(此社情民意被民建中央采用)


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